Fenebrutinib es un inhibidor potente y altamente selectivo de la tirosina quinasa de Bruton de administración oral y en fase de investigación. Es el único inhibidor reversible de la BTK actualmente en estudios fase III para Esclerosis Múltiple (EM).
El estudio de fase II cumplió sus objetivos primarios y secundarios al reducir el número total de nuevas lesiones cerebrales captantes de gadolinio en T1 y disminuir significativamente el número total de lesiones cerebrales nuevas o aumentadas de tamaño en T2 en comparación con placebo.
Hasta la fecha, su perfil de seguridad ha sido consistente con los ensayos clínicos previos y otros en curso en más de 2.400 personas.
Basilea, 25 de mayo de 2023. – Roche ha anunciado hoy resultados positivos del estudio fase II FENopta, que evalúa fenebrutinib, una terapia en investigación de administración oral, en adultos con formas recurrentes de Esclerosis Múltiple (EMR). El estudio cumplió sus objetivos primarios y secundarios, mostrando que fenebrutinib oral redujo significativamente los marcadores de imagen en el cerebro objetivado por Resonancia Magnética (RM) en comparación con placebo. Además, los datos preclínicos han demostrado que fenebrutinib es potente y altamente selectivo, y es el único inhibidor reversible actualmente en ensayos fase III para la EM.
"Los datos clínicos de fenebrutinib son una noticia importante para las personas que conviven con EM", declaró Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo de Productos Globales de Roche. “Su mecanismo de acción, que puede inhibir tanto los linfocitos B como la microglía, tiene el potencial de reducir la actividad de la EM, así como los brotes, y también de influir en la progresión de la enfermedad".
Fenebrutinib redujo significativamente el número total de nuevas lesiones cerebrales captantes de gadolinio en T1 en comparación con placebo, que era el objetivo primario del ensayo (p=0,0022). También disminuyó significativamente el número total de lesiones cerebrales nuevas o aumentadas de tamaño en T2 en comparación con placebo, un objetivo secundario. Además, en comparación con placebo, una mayor proporción de pacientes tratados con fenebrutinib no presentaban nuevas lesiones cerebrales captantes de gadolinio en T1 ni lesiones cerebrales nuevas o aumentadas de tamaño en la secuencia ponderada T2. Las lesiones en T1, medidas por imagen de resonancia magnética (RM), son un marcador de inflamación activa y las lesiones en T2 representan la carga de la enfermedad o carga de la lesión.
Hasta la fecha, el perfil de seguridad de fenebrutinib fue consistente con los ensayos clínicos previos y con otros en marcha en más de 2.400 personas. No se identificaron nuevos problemas de seguridad en el estudio FENopta.
Los resultados detallados se darán a conocer próximamente en una reunión científica. El programa de ensayos clínicos en fase III con fenebrutinib para EMR y EM Primaria Progresiva (EMPP) sigue en marcha.
Acerca del fenebrutinib
Fenebrutinib es un inhibidor oral, reversible y no covalente de la tirosina quinasa de Bruton (BTK) en fase de investigación que bloquea la función de la BTK. La BTK es una enzima que regula el desarrollo y la activación de las células B y también interviene en la activación de las células de estirpe mieloide del sistema inmunitario innato, como los macrófagos y la microglía. Los datos preclínicos han demostrado que fenebrutinib es potente y altamente selectivo, y es el único inhibidor reversible actualmente en ensayos fase III para la EM. Fenebrutinib ha demostrado que es 130 veces más selectivo para la BTK que para otras quinasas. Estas características de la molécula pueden ser importantes, ya que la alta selectividad y la reversibilidad pueden reducir potencialmente los efectos no deseados de una molécula y contribuir a los resultados de seguridad a largo plazo.
Fenebrutinib es un inhibidor dual de la activación tanto de las células B como de la microglía. Esta doble inhibición tiene el potencial de reducir tanto la actividad como la progresión de la esclerosis múltiple, abordando así una necesidad médica clave no cubierta en las personas que padecen esta enfermedad. El programa fase III incluye dos ensayos clínicos idénticos en EMR (FENhance 1 y 2) con un comparador activo,teriflunomida; y un ensayo en EM Primaria Progresiva (EMPP) (FENtrepid) en el que fenebrutinib se está evaluando frente a OCREVUS® (ocrelizumab). Hasta la fecha, más de 2.400 pacientes y voluntarios sanos han sido tratados con fenebrutinib en ensayos clínicos fase I, II y III en diferentes enfermedades, entre ellas la EM y otros trastornos autoinmunitarios.
Acerca del estudio FENopta
El estudio FENopta es un estudio internacional fase II, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de 12 semanas de duración para investigar la eficacia, seguridad y farmacocinética de fenebrutinib en 109 adultos de 18 a 55 años con EMR. El objetivo primario es el número total de nuevas lesiones captantes de gadolinio en T1, medido mediante RM del cerebro a las 4, 8 y 12 semanas. Los objetivos secundarios son el número de lesiones nuevas o aumentadas de tamaño ponderadas en T2, medidas mediante RM del cerebro a las 4, 8 y 12 semanas, y la proporción de pacientes libres de nuevas lesiones que captan gadolinio en T1 y de lesiones nuevas o aumentadas de tamaño ponderadas en T2, medidas mediante resonancia magnética del cerebro a las 4, 8 y 12 semanas. El objetivo del estudio FENopta es caracterizar el efecto de fenebrutinib en la imagen por RM y en los biomarcadores solubles de actividad y progresión de la enfermedad, e incluye un subestudio opcional para medir los biomarcadores de lesión neuronal en el líquido cefalorraquídeo. Los pacientes que completen el periodo doble ciego podrán participar en un estudio de extensión abierto.
Acerca de la Esclerosis Múltiple
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad crónica que afecta a más de 2,8 millones de personas en todo el mundo. La EM se produce cuando el sistema inmunitario ataca de forma anormal el aislamiento y el soporte que rodea a las células nerviosas (vaina de mielina) en el sistema nervioso central (cerebro, médula espinal y nervios ópticos), causando inflamación y el consiguiente daño. Este daño puede causar una amplia gama de síntomas, como debilidad muscular, fatiga y dificultad para ver, y puede acabar provocando discapacidad. La mayoría de las personas con EM experimentan su primer síntoma entre los 20 y los 40 años, lo que convierte a la enfermedad en la principal causa de discapacidad no traumática en adultos jóvenes.
Las personas con todas las formas de EM experimentan una progresión de la enfermedad -pérdida permanente de células nerviosas en el sistema nervioso central- desde el comienzo de su enfermedad, incluso si sus síntomas clínicos no son aparentes o no parecen empeorar. Los retrasos en el diagnóstico y el tratamiento pueden repercutir negativamente en la salud física y mental de las personas con EM y contribuir al impacto económico negativo sobre el individuo y la sociedad. Un objetivo importante del tratamiento de la EM es ralentizar, detener e, idealmente, prevenir la actividad y progresión de la enfermedad lo antes posible.
La EM Remitente Recurrente (EMRR) es la forma más común de la enfermedad y se caracteriza por episodios de signos o síntomas nuevos o que empeoran (brotes) seguidos de periodos de recuperación. Aproximadamente el 85% de las personas con EM son diagnosticadas inicialmente de EMRR. La mayoría de las personas a las que se diagnostica EMRR acaban pasando a EM Secundaria Progresiva (EMSP), en la que experimentan un empeoramiento constante con el paso del tiempo. Las formas recurrentes de EM (EMR) incluyen a las personas con EMRR y a las personas con EMSP que siguen experimentando brotes. La EM Primaria Progresiva (EMPP) es una forma debilitante de la enfermedad caracterizada por un empeoramiento constante de los síntomas, pero normalmente sin periodos diferenciados de brotes y remisión. Aproximadamente el 15% de las personas con EM son diagnosticadas de la forma primaria progresiva de la enfermedad. Hasta la aprobación de Ocrevus® por la FDA, no existían fármacos aprobados para el tratamiento de la EMPP.
Acerca de Roche en Neurociencias
La neurociencia es uno de los principales focos de investigación y desarrollo de Roche. Nuestro objetivo es aplicar una ciencia innovadora para desarrollar nuevos tratamientos que ayuden a mejorar la vida de las personas con enfermedades crónicas y potencialmente devastadoras. Roche y Genentech están investigando más de una docena de medicamentos para trastornos neurológicos, como la esclerosis múltiple, la atrofia muscular espinal, el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica, la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Huntington, la enfermedad de Parkinson, el ictus isquémico agudo, la distrofia muscular de Duchenne y el síndrome de Angelman. Nuestra franquicia de EM también incluye Ocrevus®, que ha sido aprobado en más de 100 países en todo el mundo con 300.000 personas tratadas hasta la fecha. Junto con nuestros colaboradores, tenemos el compromiso de seguir ampliando los límites del conocimiento científico para resolver algunos de los retos más difíciles de la neurociencia en la actualidad.
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