Nuevos resultados avalan la eficacia consistente y mantenida a más largo plazo de ENSPRYNG® para prevenir los brotes en personas con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO)
Más del 70% de las personas tratadas con Enspryng permanecieron libres de botes tras cuatro años, según las fases de extensión abiertas (OLE) SAkuraStar (73%) y SAkuraSky (71%), con un perfil de seguridad favorable
ENSPRYNG® está aprobado en 58 países, entre ellos Estados Unidos, Canadá, Japón, Corea del Sur y la Unión Europea
Basilea, 14 de octubre de 2021 – Roche ha anunciado hoy nuevos datos de eficacia y seguridad a más largo plazo de ENSPRYNG® (satralizumab). Los datos demuestran que ENSPRYNG tiene un perfil beneficio/riesgo favorable y es eficaz para reducir los brotes durante cuatro años de tratamiento en personas con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO) seropositivos a anticuerpos anti-acuaporina-4 (IgG- AQP4), una enfermedad rara y debilitante que afecta al sistema nervioso central. En el marco del 37º Congreso del Comité Europeo para el Tratamiento y la Investigación de la Esclerosis Múltiple (ECTRIMS) se presentarán los resultados de eficacia y seguridad de las fases de extensión abiertas de los estudios SAkuraStar y SAkuraSky, además del diseño del SAkuraBONSAI, un nuevo ensayo en personas con TENMO seropositivas a IgG-AQP4 que no han recibido tratamiento, o en las que ha fracasado el tratamiento previo con rituximab.
“Los resultados positivos de eficacia y seguridad a más largo plazo con ENSPRYNG son importantes para los médicos a la hora de considerar esta terapia como una opción de tratamiento para sus pacientes” ha señalado el doctor Ingo Kleiter, de la Universidad Ruhr de Bochum (Alemania), Marianne-Strauß-Klinik (Alemania) añade “Un solo brote de TENMO puede provocar una discapacidad de por vida. Un diagnóstico temprano y preciso, seguido de un tratamiento eficaz, es vital para conservar la calidad de vida de las personas que viven con esta enfermedad crónica”.
Los fases de extensión abiertas de los estudios SAkuraStar y SAkuraSky (OLE) a cuatro años revelaron que el 73% y el 71% respectivamente de las personas con TENMO seropositivas a IgG-AQP4 tratadas con ENSPRYNG permanecieron libres de brotes después de 192 semanas (3,7 años) y el 90% y el 91% continuaron libres de brotes graves[1]. Estos resultados avalan que la eficacia consistente observada en los períodos doble ciego se mantiene a más largo plazo para ENSPRYNG, tanto en monoterapia como en combinación con tratamiento inmunosupresor.
Los datos también demuestran un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable para ENSPRYNG durante el período de tratamiento global de ENSPRYNG de hasta siete años, comparable a los períodos de tratamiento doble ciego en los estudios SAkuraStar y SAkuraSky. Las tasas de acontecimientos adversos y de acontecimientos adversos graves durante los períodos de tratamiento global fueron consistentes con ENSPRYNG y con el placebo en los períodos de doble ciego. Las reacciones adversas más frecuentes observadas fueron: dolor de cabeza, artralgia, disminución del recuento de glóbulos blancos, hiperlipidemia y reacciones relacionadas con la inyección. No se observaron nuevas señales de seguridad.
“Estamos muy satisfechos de que estos datos a más largo plazo refuercen aún más la eficacia y la seguridad ya observadas con ENSPRYNG, que se diseñó específicamente para esta enfermedad crónica al dirigirse a la vía de la IL-6 con el fin de reducir la frecuencia de los brotes", ha señalado el doctor Levi Garraway, Director Médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche. "ENSPRYNG es el único tratamiento para el TENMO que puede administrarse por vía subcutánea en casa y ya ha sido aprobado en más de 50 países. La totalidad de los datos, junto con la experiencia de las personas tratadas y de sus médicos, subraya la importancia de esta opción terapéutica”.
Roche también ha puesto en marcha el estudio SAkuraBONSAI, un ensayo internacional fase 3b, multicéntrico, para continuar evaluando la actividad y la progresión de la enfermedad a través de valoraciones clínicas, de imagen y de biomarcadores en poblaciones con TENMO, en las que está justificado seguir investigando. A las personas con TENMO seropositivas IgG-AQP4, que no hayan recibido tratamiento o en las que haya fracasado el tratamiento previo con rituximab se les administrará ENSPRYNG en monoterapia durante dos años y se les evaluará utilizando pruebas clínicas como la resonancia magnética, la tomografía de coherencia óptica y los biomarcadores de la sangre y el líquido cefalorraquídeo.
ENSPRYNG es el primer y único tratamiento para el TENMO que se administra por vía subcutánea cada cuatro semanas, lo que permite la administración en casa y aumenta la flexibilidad y la comodidad para las personas con TENMO. ENSPRYNG está aprobado en 58 países, entre ellos Estados Unidos, Canadá, Japón, Corea del Sur y la Unión Europea, y se están evaluando solicitudes en otros países.
Acerca de los estudios SAkuraStar and SAkuraSky en TENMO
ENSPRYNG se ha investigado en dos ensayos clínicos pivotales fase III en el TENMO, siendo el objetivo primario de ambos estudios el tiempo transcurrido hasta el primer brote definido por protocolo (BDP) validado por un comité de revisión independiente durante el período de doble ciego. En los periodos de extensión abierta de los estudios SAkura, los BDP fueron determinados por el investigador.
El ensayo clínico fase III SAkuraStar evaluó la eficacia y seguridad de ENSPRYNG administrado en monoterapia en adultos con TENMO. En el subgrupo de pacientes seropositivos a anticuerpos antiacuaporina-4 (IgG-AQP4), el 83 % de los pacientes tratados con ENSPRYNG se mantuvo libre de brotes a la semana 48, en comparación con un 55 % en el grupo que recibió el placebo. A la semana 96, el 77% de los pacientes tratados con ENSPRYNG se mantuvo libre de brotes, en comparación con un 41 % en el grupo que recibió placebo.
El ensayo clínico fase III SAkuraSky evaluó la eficacia y la seguridad de ENSPRYNG en combinación con un tratamiento inmunosupresor de base en adultos y adolescentes con TENMO. En general, el 92 % de los pacientes seropositivos a IgG-AQP4 que recibieron ENSPRYNG en combinación con un tratamiento inmunosupresor se mantuvo libre de brotes a las semanas 48 y 96, en comparación con el 60% y el 53% en el grupo que recibió placebo, respectivamente.
ENSPRYNG ha demostrado un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable en los ensayos clínicos fase III. Las reacciones adversas más frecuentes observadas fueron: dolor de cabeza, artralgia, disminución del recuento de glóbulos blancos, hiperlipidemia y reacciones asociadas a la inyección.
Acerca del trastorno del espectro de neuromielitis óptica (TENMO)
El trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO) es una enfermedad autoinmune rara, crónica y debilitante del sistema nervioso central que daña principalmente el(los) nervio(s) óptico(s) y la médula espinal, lo que puede provocar ceguera permanente, debilidad muscular y parálisis. Las personas con TENMO experimentan brotes graves e impredecibles que provocan de forma directa daños acumulados, permanentes y neurológicos, así como discapacidad. En algunos casos, los brotes pueden provocar la muerte. El TENMO afecta a más de 10.000 personas en Europa, hasta a 15.000 personas en Estados Unidos y a aproximadamente 200.000 en todo el mundo. El TENMO puede afectar a personas de cualquier edad, raza o género, pero es más habitual que afecte a mujeres de entre 30 y 40 años. Además, su prevalencia parece ser mayor en personas de origen africano o asiático.
El TENMO se suele asociar a los anticuerpos patógenos (IgG-AQP4) que se dirigen a un tipo específico de célula, denominada astrocito, y la dañan, lo que provoca lesiones inflamatorias del nervio óptico, la médula espinal y el cerebro. Los anticuerpos IgG-AQP4 se pueden detectar en el suero sanguíneo de, aproximadamente, el 70 % u 80 % de los pacientes con TENMO.
Aunque la mayoría de los casos de TENMO se pueden confirmar a través de pruebas diagnósticas, los pacientes que padecen esta enfermedad suelen recibir un diagnóstico erróneo en el que se confunde el TENMO con la esclerosis múltiple. Esta confusión se debe a que las características de ambos trastornos se solapan, incluida la mayor prevalencia entre mujeres, síntomas similares y el hecho de que los pacientes pueden experimentar brotes en ambos casos.
Sobre ENSPRYNG® (satralizumab)
ENSPRYNG ha sido diseñado por Chugai, un miembro del Grupo Roche, es un anticuerpo monoclonal humanizado dirigido a la actividad del receptor de interleucina-6 (IL-6). Se considera que la citocina IL-6 es un regulador clave del TENMO, que desencadena la cascada de inflamación, lo que conduce a daños y discapacidad. ENSPRYNG fue diseñado utilizando una novedosa tecnología de reciclaje de anticuerpos. En comparación con la tecnología de anticuerpos convencional, la tecnología de reciclaje de anticuerpos de ENSPRYNG permite que el medicamento permanezca en la sangre durante un período de tiempo más largo y que se una repetidamente a su diana (el receptor de la IL-6), manteniendo al máximo la supresión de la IL-6 en una enfermedad crónica como el TENMO y permitiendo la administración subcutánea cada cuatro semanas.
Los resultados positivos de los ensayos clínicos fase III con ENSPRYNG, tanto en monoterapia como en combinación con un tratamiento inmunosupresor basal, sugieren que la inhibición de IL-6 es un abordaje terapéutico eficaz para tratar el TENMO. El programa de desarrollo clínico fase III para ENSPRYNG incluye dos estudios: SAkuraStar y SAkuraSky.
ENSPRYNG está aprobado en 58 países, incluyendo Estados Unidos, Canadá, Japón, Corea del Sur y la Unión Europea.
ENSPRYNG ha sido designado como medicamento huérfano en Estados Unidos, Europa, Japón y Rusia. Además, en diciembre de 2018 la FDA le concedió la designación de “tratamiento innovador” (Breakthrough Therapy) para el tratamiento del TENMO, una designación que se otorga a los tratamientos que pueden demostrar una mejora sustancial con respecto a otras opciones disponibles.
Acerca de Roche en neurociencias
Las neurociencias son una de las principales líneas de investigación y desarrollo de Roche. Nuestro objetivo es impulsar trabajos científicos innovadores para desarrollar nuevos tratamientos con el fin de ayudar a mejorar la vida de los pacientes con enfermedades crónicas y potencialmente devastadoras.
La línea de desarrollo clínico de Roche abarca más de una docena de fármacos para enfermedades neurológicas, que incluyen esclerosis múltiple, enfermedad de Alzheimer, corea de Huntington, enfermedad de Parkinson, distrofia muscular de Duchenne y trastorno del espectro autista. Junto a nuestros colaboradores, tenemos el compromiso de seguir ampliando los límites del conocimiento científico para resolver algunos de los retos más difíciles de la neurociencia en la actualidad.
Acerca de Roche
Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico, cuyo fin es hacer avanzar la ciencia para mejorar la vida de las personas. La fortaleza que supone la integración de las áreas farmacéutica y diagnóstica bajo un mismo techo, así como su capacidad creciente en el ámbito del conocimiento médico basado en datos, ayudan a Roche a ofrecer una auténtica atención personalizada. Roche trabaja con distintos partners del sector sanitario para proporcionar el mejor tratamiento para cada persona.
Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. En los últimos años, Roche ha invertido en perfiles genómicos y ha alcanzado acuerdos con otras entidades en el terreno de los datos del mundo real, convirtiéndose en líder en conocimiento médico.
Fundada en 1896, Roche sigue buscando las mejores vías para prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como para hacer una contribución al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene más de 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer. Por duodécimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como una de las compañías más sostenibles en la industria farmacéutica del grupo Industria Farmacéutica.
El Grupo Roche, cuya sede central está en Basilea (Suiza), está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2020 daba empleo a más de 100.000 personas, invirtió 12.2 billones de francos suizos (CHF) en investigación y desarrollo (I+D) y sus ventas alcanzaron la cifra de 58.3 billones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com.
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