La segunda parte del estudio FIREFISH a dos años muestra que EVRYSDI® mejora la función motora en niños con Atrofia Muscular Espinal (AME) tipo 1
Los resultados de OCREVUS® demuestran su consistencia, retrasando la progresión de la enfermedad en Esclerosis Múltiple Recurrente (EMR) y en EM Primaria Progresiva (EMPP)
Los datos de ENSPRYNG® en el trastorno del espectro de la Neuromielitis Óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés) refuerzan su eficacia y seguridad, incluso en pacientes con enfermedades autoinmunes concomitantes (EAIC)
Los datos de la molécula en investigación para EM fenebrutinib avalan su perfil de seguridad y elevada potencia
Se presentarán también otros programas de investigación, incluyendo enfermedad de Alzheimer y enfermedad de Huntington, que están contribuyendo al avance de la comprensión científica de los trastornos neurológicos
Basilea, Suiza, 9 de abril de 2021.- Roche ha anunciado nuevos datos de terapias ya aprobadas y moléculas en investigación para el tratamiento de enfermedades neurológicas, que se presentarán en la 73ª Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología (AAN), que se celebrará virtualmente del 17 al 22 de abril de 2021. Estos nuevos datos incluyen 23 abstracts que resaltan el creciente portafolio de Roche en seis áreas terapéuticas dentro de las neurociencias, incluyendo EVRYSDI® (risdiplam) para Atrofia Muscular Espinal (AME), OCREVUS® (ocrelizumab) para Esclerosis Múltiple Recurrente y Esclerosis Múltiple Primaria Progresiva (EMR y EMPP), fenebrutinib, un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK) en ensayos fase III para la EMR y la EMPP, ENSPRYNG® (satralizumab) para el trastorno del espectro de la Neuromielitis Óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés), así como datos de los programas de desarrollo en Enfermedad de Alzheimer (EA) y Enfermedad de Huntington (EH).
Tal y como ha señalado Levi Garraway M.D. Ph.D., director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, "tras la aprobación por parte de la FDA de Estados Unidos y otras agencias regulatorias a nivel mundial de nuestras terapias innovadoras para AME y NMOSD, los datos de Roche en la AAN reflejan nuestro compromiso continuo con el progreso terapéutico significativo para las personas que viven con trastornos neurológicos. Estamos orgullosos de trabajar con asociaciones de pacientes, el mundo académico, la industria y la comunidad sanitaria en general, a través de la investigación de vanguardia y la colaboración, para avanzar en la comprensión científica de las enfermedades neurológicas que históricamente han sido de los trastornos más difíciles de estudiar, diagnosticar y tratar”.
Atrofia Muscular Espinal (AME)
Roche presentará datos de cinco estudios del programa de desarrollo clínico con EVRYSDI, diseñado para representar a un amplio espectro de personas con AME. El programa incluye desde bebés de 2 meses hasta adultos de 60 años con distintos grados de discapacidad, incluyendo personas con escoliosis o contracturas articulares, y aquellas que han sido tratadas previamente con otra terapia para la AME.
Los nuevos resultados a dos años de la segunda parte del ensayo fase II/III FIREFISH muestran la eficacia y seguridad a largo plazo de EVRYSDI en bebés con AME sintomática tipo 1 tratados con EVRYSDI. Esto incluye el número de bebés capaces de sentarse sin apoyo durante 5 y 30 segundos, un hito motor clave que normalmente no se ve en el curso natural de la enfermedad, así como datos sobre la supervivencia sin eventos y la reducción de las hospitalizaciones.
Los datos adicionales que se presentan en el amplio programa de ensayos clínicos con EVRYSDI incluyen datos actualizados del ensayo JEWELFISH que evalúa la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de EVRYSDI en pacientes previamente tratados con terapias dirigidas a la AME, así como análisis de seguridad actualizados de los ensayos FIREFISH, SUNFISH, RAINBOWFISH y JEWELFISH.
Esclerosis Múltiple (EM)
Roche presentará datos en Esclerosis Múltiple, incluyendo cinco presentaciones sobre OCREVUS® y datos de los estudios sobre fenebrutinib, un inhibidor de la BTK en investigación. Los resultados de OCREVUS®, la única terapia para EM con dosificación semestral, en práctica clínica habitual siguen mostrando la mayor adherenciay persistencia a lo largo de un año, en comparación con otras terapias modificadoras de la enfermedad (TME). Además, se presentará un análisis post-hoc del ensayo clínico fase III ORATORIO en EMPP, que sugiere que OCREVUS® retrasa significativamente el incremento en el volumen de las lesiones T2 atróficas, una medida subclínica de progresión de la enfermedad. Asimismo, el análisis intermedio a un año del ensayo clínico abierto fase IIIb ENSEMBLE demuestra que el tratamiento con OCREVUS® proporciona un beneficio consistente en pacientes recientemente diagnosticados de Esclerosis Múltiple Remitente Recurrente (EMRR) que no habían sido tratados previamente con una TME.
Roche sigue avanzando en el conocimiento científico de la EM y está investigando fenebrutinib. Los datos de fenebrutinib, una molécula altamente selectiva, inhibidor oral reversible (no covalente) de la BTK, avalan su perfil de seguridad en varias enfermedades autoinmunes y su elevada potencia, lo que resulta prometedor para los ensayos clínicos en marcha fase III en EMR y en EMPP. Fenebrutinib es un inhibidor dual de la activación de las células B y de las células de estirpe mieloide, que puede ofrecer un enfoque innovador para retrasar la progresión de la enfermedad al tener efecto sobre los componentes inflamatorios agudos y crónicos de la EM.
Trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD)
Roche presentará cinco series de datos en adultos con NMOSD. Los resultados de los ensayos clínicos fase III SAkuraStar y SAkuraSky refuerzan la seguridad y la eficacia favorable de este tratamiento para las personas con NMOSD, incluidas aquellas con enfermedades autoinmunes concomitantes (EAIC).
Asimismo, se darán a conocer nuevos datos longitudinales y observacionales del estudio CIRCLES, realizado en colaboración con la Guthy-Jackson Charitable Foundation, una organización que vela por los derechos de los pacientes y dedicada a la financiación de la investigación sobre epidemiología, patogénesis y tratamiento del NMOSD. El estudio CIRCLES analizó los factores que influyen en el cambio de tratamiento en las personas que viven con NMOSD, incluyendo las que sólo han experimentado una recaída.
Enfermedad de Alzheimer (EA)
Roche presentará datos sobre el mayor uso de los servicios de enfermería a domicilio en los ensayos clínicos fase III GRADUATE con gantenerumab durante la pandemia de COVID-19, lo que permitió a los participantes que se encontraban en casa continuar con la dosificación para mantener la exposición a la molécula en investigación.
Gantenerumab es un anticuerpo anti-beta-amiloide en fase avanzada de investigación que se está evaluando en dos ensayos clínicos fase III (GRADUATE I y II), que son los únicos ensayos clínicos en EA en fase avanzada que ofrecen la administración subcutánea. Se espera tener resultados de estos ensayos clínicos en 2022.
Enfermedad de Huntington (EH)
Asimismo, se mostrará un análisis del estudio Enroll-HD y de la base de datos REGISTRY, que subraya el papel que los factores genéticos y la historia clínica pueden tener en la predicción de la tasa de progresión de la enfermedad en EH. Estos datos pueden ayudar a avanzar en la comprensión de la EH y sobre futuros enfoques terapéuticos frente a esta enfermedad neurológica rara.
Los datos completos del programa de desarrollo clínico de Roche en neurociencias que se presentarán en la AAN 2021 incluyen:
EVRISDY® (risdiplam)
Evrysdi es un modificador del empalme génico de la neurona motora de supervivencia 2 (SMN2) diseñado para tratar la AME aumentando y manteniendo la producción de la proteína de la neurona motora de supervivencia (SMN). La proteína SMN se encuentra en todo el organismo y es clave para mantener las neuronas motoras sanas y el movimiento.
Se administra diariamente en casa, en líquido, por vía oral o a través de una sonda.
La Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó Evrysdi para el tratamiento de la AME en adultos y niños a partir de 2 meses. En 2018, Evrysdi recibió la designación PRIME por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) y la designación de medicamento huérfano por la FDA y la EMA en 2017 y en 2019, respectivamente. Ha sido aprobado en 38 países y presentado en otros 33 países.
Ocrevus® (Ocrelizumab)
OCREVUS es el primer y único tratamiento aprobado para EMR (incluyendo el síndrome clínicamente aislado en EEUU, la EMRR y la EMSP activa o recurrente), y la EMPP, con dosificación cada seis meses. OCREVUS es un anticuerpo monoclonal humanizado diseñado para actuar selectivamente sobre los linfocitos B CD20-positivos. Estos linfocitos son un tipo específico de célula inmunitaria que podría contribuir de forma clave a los daños de la mielina (que aísla y soporta las células nerviosas o neuronas) y en los axones (una parte de las neuronas), lo que puede provocar discapacidad en las personas con EM. Según estudios preclínicos, OCREVUS se une a la proteína de superficie CD20 expresada en determinadas células B, pero no en las células madre o en las plasmáticas, lo que sugiere que se pueden preservar funciones importantes del sistema inmunitario.
OCREVUS se administra mediante perfusión intravenosa cada seis meses. La dosis inicial se administra en dos perfusiones de 300 mg con dos semanas de diferencia. Las dosis posteriores se dan como una sola perfusión de 600 mg. Con una experiencia en el mundo real que está creciendo rápidamente y más de 200.000 personas tratadas en todo el mundo, OCREVUS es el primer y único tratamiento aprobado para la EM recurrente (EMR), que incluye la EMRR y la EMSP activa o recurrente, además del síndrome clínicamente aislado [SCA] en EEUU y la EMPP. En Roche seguimos comprometidos con mejorar la atención de las personas con EM y actualmente se ha aprobado una infusión de OCREVUS más corta, de dos horas de duración y con dos dosis anuales (semestrales), para las personas candidatas con EMR o EMPP en Estados Unidos y en la UE.
OCREVUS está aprobado en 95 países de América del Norte, América del Sur, Oriente Medio y Europa del Este, así como en Australia, Suiza, Reino Unido y la Unión Europea (UE).
Acerca de ENSPRYNG® (satralizumab)
ENSPRYNG, que fue diseñado por Chugai, un miembro del grupo Roche, es un anticuerpo monoclonal humanizado dirigido a la actividad del receptor de IL-6. Se cree que la citoquina IL-6 es un regulador clave del NMOSD, desencadenando la cascada de inflamación, lo que conduce a daños e incapacidad. ENSPRYNG fue diseñado utilizando una nueva tecnología de reciclaje de anticuerpos que, en comparación con la tecnología convencional, permite una mayor duración del anticuerpo y una dosificación subcutánea cada cuatro semanas.
Los resultados positivos de los ensayos clínicos fase III con ENSPRYNG, tanto en monoterapia como en combinación con el tratamiento supresor basal, sugieren que la inhibición de IL-6 puede ser una diana terapéutica eficaz para tratar el NMOSD. El programa de desarrollo clínico fase III de ENSPRYNG incluye dos estudios: SAkuraStar y SAkuraSky.
Actualmente, ENSPRYNG está aprobado en 18 países, incluyendo Estados Unidos, Canadá, Japón y Suiza. Se están evaluando las solicitudes con numerosas autoridades reguladores.
ENSPRYNG ha sido designado como medicamento huérfano en Estados Unidos, Europa y Japón.
Acerca de Roche en neurociencias
Las neurociencias son una de las principales líneas de investigación y desarrollo de Roche. El objetivo de la compañía es desarrollar nuevas alternativas terapéuticas basadas en la biología del sistema nervioso con el fin de ayudar a mejorar la vida de las pacientes con enfermedades crónicas potencialmente devastadoras.
La línea de desarrollo clínico de Roche abarca más de una docena de fármacos para enfermedades que incluyen Atrofia Muscular Espinal, Esclerosis Múltiple, trastorno del espectro de Neuromielitis Óptica, enfermedad de Alzhéimer, enfermedad de Huntington, enfermedad de Párkinson, distrofia muscular de Duchenne y Autismo. Junto a nuestros colaboradores, tenemos el compromiso de seguir ampliando los límites del conocimiento científico para resolver algunos de los retos más difíciles de la neurociencia en la actualidad.
Acerca de Roche
Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico, cuyo fin es hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La fortaleza que supone la integración de las áreas farmacéutica y diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder en medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el tratamiento más adecuado de la mejor forma posible.
Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes.
Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene más de 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer. Por duodécimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida.
El Grupo Roche, cuya sede central está en Basilea (Suiza), está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2020 daba empleo a más de 100.000 personas, invirtió 12.200 millones de francos suizos (CHF) en investigación y desarrollo (I+D) y sus ventas alcanzaron la cifra de 58.300 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com.
Todas las marcas comerciales mencionadas en este comunicado de prensa están protegidas por la ley.
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