Nuevos datos del estudio fase IIIB STASEY refuerzan el perfil de seguridad de Hemlibra en personas con hemofilia A

• Los resultados del segundo análisis intermedio de este ensayo clínico, que incluye los datos de 193 pacientes, son coherentes con los obtenidos en los estudios fase III HAVEN, y no se han identificado nuevas señales de seguridad[1],[2],[3]

• STASEY es el mayor estudio abierto que evalúa la seguridad y tolerabilidad de un medicamento para la hemofilia A con inhibidores del factor VIII

• Un análisis separado también sugiere que las personas tratadas con Hemlibra pueden someterse a ciertas cirugías menores sin recibir tratamiento preventivo adicional de coagulación y que las cirugías mayores podrían ser manejadas de forma segura con factor de coagulación profiláctico adicional[4]

Basilea, 13 de julio de 2020.- Roche ha anunciado hoy los resultados del segundo análisis intermedio del estudio de fase IIIB STASEY, que refuerza el perfil de seguridad mostrado por Hemlibra® (Emicizumab) en el programa clínico fase III HAVEN.1,2,3 Estos resultados demuestran que Hemlibra fue eficaz sin que se identificaran nuevas señales de seguridad en adultos y adolescentes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII, lo que fue consistente con las observaciones de seguridad anteriores.1 Otros resultados intermedios sugieren que los pacientes tratados con el fármaco pueden ser capaces de someterse a ciertas cirugías menores sin necesidad de factor de coagulación preventivo adicional (profiláctico).4 Estos datos se presentaron durante el congreso virtual de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasis (ISTH), que se celebra entre el 12 y el 14 de julio de 2020.

"Con estos importantes datos de seguridad se sigue aumentando la amplia evidencia clínica que refuerza la capacidad potencial de Hemlibra para redefinir el estándar de tratamiento de las personas con hemofilia A --ha asegurado Levi Garraway, Director Médico y Jefe de Desarrollo de Productos Globales de Roche--. El estudio STASEY refleja nuestro objetivo de proporcionar información valiosa que satisfaga las necesidades de la comunidad de hemofilia y mejore nuestra comprensión de Hemlibra en la práctica clínica”.

El segundo análisis provisional del estudio STASEY incluyó datos de 193 pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII, que recibieron profilaxis con Hemlibra una vez a la semana.1 No se notificaron casos de microangiopatía trombótica (MAT) o eventos trombóticos graves relacionados con el fármaco, y no se observaron nuevos datos de seguridad.1 Treinta y tres personas (17,1%) comunicaron un evento adverso relacionado con Hemlibra.1 Los más comunes, que se produjeron en el 10% o más de los pacientes que participaron en el estudio STASEY, fueron síntomas de resfriado común como nasofaringitis (12,4%), dolor de cabeza (11,9%) y reacción en el lugar de inyección (11,4%).1 Las reacciones en lugar de la inyección notificadas fueron leves o moderadas y ningún paciente tuvo que interrumpir el tratamiento debido a las mismas.1 Las tasas anualizadas de sangrado también fueron consistentes con las observadas en los estudios fase III HAVEN.

Un análisis separado describió el manejo y los resultados de cirugías mayores, menores y no planeadas en pacientes que recibieron Hemlibra, aunque no se definió un objetivo formal en el estudio STASEY sobre cirugía. Los resultados sugieren que las personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII que se someten a ciertas cirugías menores mientras reciben Hemlibra pueden no necesitar factor de coagulación preventivo adicional. La mayoría de las cirugías menores (n-20/31) se realizaron sin el uso del factor de coagulación preventivo (64,5%) y, de ellas, el 85% (n-17/20) no dieron lugar a hemorragias postoperatorias tratadas.4 De las cirugías mayores no planeadas (n-9), ocho fueron realizadas con factor profiláctico de coagulación, cuatro de las cuales dieron lugar a hemorragias gestionadas con éxito con el factor recombinante VIIa.4 Estos hallazgos son consistentes con los resultados observados en un análisis previo de las cirugías en los estudios del programa HAVEN.[5]

STASEY es un estudio clínico de fase IIIb de un solo brazo, multicéntrico, abierto, donde los pacientes fueron tratados con Hemlibra durante un promedio de 50,9 semanas. La tasa anualizada de todos los sangrados, incluidos los sangrados tratados, los sangrados espontáneos tratados, los sangrados articulares tratados y los sangrados articulares diana tratados fueron bajos, con 167 pacientes que experimentaron cero sangrados tratados (85,6%).1 En el estudio de STASEY se reportaron dos eventos trombóticos no relacionados con Hemlibra. Uno de ellos fue un infarto de miocardio con elevación del ST en una persona con factores de riesgo preexistentes, que el médico tratante evaluó como no relacionado con Hemlibra.1 El segundo fue un coágulo hipertrófico en el lugar de una extracción dental, una complicación conocida del procedimiento.1

Hemlibra está aprobado para tratar a las personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 90 países en todo el mundo y para personas sin inhibidores del factor VIII en más de 70 países en todo el mundo, incluidos Estados Unidos, la UE y Japón. Hemlibra se ha estudiado en uno de los mayores programas de ensayos clínicos en personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, incluidos cinco estudios de fase III completados. El estudio STASEY es el mayor estudio abierto que evalúa principalmente la seguridad y tolerabilidad de un medicamento para personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII.

Acerca de Hemlibra (Emicizumab)

Hemlibra® es un anticuerpo monoclonal biespecífico diseñado para posibilitar la asociación de los factores IXa y X, proteínas necesarias para la activación de la cascada natural de la coagulación, y restablecer el proceso de la coagulación sanguínea en pacientes con hemofilia A. Hemlibra® es un tratamiento profiláctico (preventivo) que se puede administrar por inyección bajo la piel (por vía subcutánea) de una solución lista para usar una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas (tras una dosis inicial de una vez a la semana durante las primeras cuatro semanas). Hemlibra fue creado por Chugai Pharmaceutical y está siendo codesarrollada a nivel mundial por Chugai, Roche y Genentech. Se comercializa en los Estados Unidos por Genentech como Hemlibra (emicizumab-kxwh), con kxwh como sufijo designado de acuerdo con la Guía para la denominación de productos biológicos para la industria, publicada por la Agencia americana de medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés).

Acerca de la hemofilia A

La hemofilia A es un grave trastorno genético que se produce cuando la sangre no coagula adecuadamente, causando hemorragias incontroladas y, con frecuencia, espontáneas. Afecta a cerca de 320.000 personas en todo el mundo[6],[7] y aproximadamente el 50-60% sufre una forma severa de hemofilia.[8] Los afectados no tienen suficiente cantidad de la proteína de coagulación llamada factor VIII. En una persona sana, cuando ocurre una hemorragia, el factor VIII se encarga de reunir los factores de coagulación IXa y X, que es un paso clave en la formación de un coágulo de sangre para ayudar a detener la hemorragia. Dependiendo de la gravedad de su trastorno, las personas con hemofilia A pueden sangrar con frecuencia, especialmente en sus articulaciones o músculos.6 Estas hemorragias pueden representar un problema de salud importante, ya que a menudo causan dolor y pueden provocar inflamación crónica, deformidad, movilidad reducida y daño articular a largo plazo.[9] Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores del factor VIII a las terapias de reemplazo.[10] Los inhibidores son anticuerpos desarrollados por el sistema inmune del cuerpo que se unen y bloquean la eficacia del factor VIII[11] de la terapia de reemplazo, haciendo muy difícil o, incluso, imposible, obtener un nivel suficiente de la proteína factor VIII para controlar la hemorragia.

Acerca de Roche en la hematología

Roche lleva más de 20 años desarrollando medicamentos para personas con enfermedades de la sangre; nuestra experiencia y conocimientos en esta área terapéutica son muy profundos. Hoy en día, estamos invirtiendo más que nunca para ofrecer opciones de tratamiento innovadoras a los pacientes en una amplia gama de enfermedades hematológicas. Entre nuestros medicamentos aprobados se encuentran MabThera®/Rituxan® (rituximab), Gazyva®/Gazyvaro® (obinutuzumab), Polivy® (polatuzumab vedotin), Venclexta®/Venclyxto® (venetoclax) desarrollado en colaboración con AbbVie, y Hemlibra® (emicizumab). Nuestra cartera de medicamentos en investigación en hematología incluye idasanutlin, una pequeña molécula que inhibe la interacción de MDM2 con p53; anticuerpos biespecíficos de células T, glofitamab y mosunetuzumab, dirigidos tanto a CD20 como a CD3; Tecentriq® (atezolizumab), un anticuerpo monoclonal diseñado para unirse a PD-L1; y crovalimab, un anticuerpo anti-C5 diseñado para optimizar la inhibición del complemento. Nuestra experiencia científica, combinada con la amplitud de nuestra cartera de productos y proyectos de investigación, también ofrece una oportunidad única para desarrollar regímenes de combinación que tienen como objetivo mejorar aún más la vida de los pacientes.

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 29 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por octavo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida. El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2016, daba empleo a más de 94 000 personas, invirtió 9900 millones de CHF en I+D (investigación y desarrollo) y sus ventas alcanzaron la cifra de 50 600 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com.

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