Nuevos datos fase III de seguimiento refuerzan el beneficio a largo plazo de Hemlibra en pacientes con hemofilia A

• Tras casi tres años de seguimiento, Hemlibra mantuvo bajos índices de hemorragias tratadas y fue bien tolerado en pacientes con hemofilia A de todas las edades, con y sin inhibidores de factor VIII

• La proporción de participantes que experimentaron cero hemorragias tratadas aumentó durante el período de estudio

• Los resultados, presentados en ASH 2020, se basan en resultados observados previamente en los estudios HAVEN, uno de los mayores programas de desarrollo clínico en hemofilia A

Basilea, 7 de diciembre de 2020.- Roche ha anunciado hoy los resultados de un nuevo análisis de los datos agrupados de seguimiento a tres años de 401 pacientes con hemofilia A que participaron en los programas HAVEN 1-4, refuerza la eficacia y el perfil de seguridad a largo plazo de Hemlibra® (emicizumab).[1] Estos datos procedentes de adultos, adolescentes y niños con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, ha sido presentado en el 62 Congreso de la Sociedad Americana de Hematología (ASH), celebrado del 5 al 8 de diciembre de 2020 de forma virtual.

“Los beneficios a largo plazo de Hemlibra, que ha demostrado un perfil de seguridad consistente y un control durablemente eficaz de las hemorragias, ponen de relieve su potencial para redefinir el estándar de cuidado de las personas que viven con hemofilia A. Como la primera nueva clase de medicamentos para esta enfermedad en casi 20 años, Hemlibra sigue mostrando un impacto positivo en la carga asociada a la enfermedad y la calidad de vida de las personas con hemofilia A, independientemente de su estado inhibidor o su edad.”, ha explicado Levi Garraway, director Médico de Roche y Jefe de Desarrollo de Productos Globales.

El análisis incluyó datos agrupados de 401 personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII procedentes de los cuatro estudios HAVEN (HAVEN 1, n=113; HAVEN 2, n=88; HAVEN 3, n=152; HAVEN 4, n=48) con una duración media del periodo de eficacia de 120,4 semanas.1 Durante el periodo de estudio, Hemlibra mantuvo tasas bajas de hemorragias tratadas, con tasas de sangrado anualizadas basadas en modelos (ABR) que permanecieron bajas durante todo el período de evaluación en 1,4 (IC del 95%: 1,1-1,7). Además, la proporción de participantes que experimentaron cero hemorragias tratadas (70,8-83,7%) aumentó con cada período consecutivo de 24 semanas.1 Además, con la profilaxis con Hemlibra, se resolvió el 95,1% de las articulaciones diana.1 Los resultados mostraron que el perfil de seguridad de Hemlibra era consistente con el observado en estudios anteriores y no se observaron nuevos datos de seguridad después del seguimiento más a largo plazo.

Además, el primer análisis provisional de la Base de Datos Europea de Vigilancia de la Seguridad de la Hemofilia (EUHASS), también presentado en el Congreso Virtual de ASH, sugiere que el perfil de seguridad de Hemlibra en el entorno del mundo real es consistente con el visto en los ensayos clínicos, sin que se hayan detectado nuevos datos de seguridad. EUHASS es un amplio programa de farmacovigilancia que monitoriza la seguridad de los tratamientos para los trastornos hemorrágicos hereditarios.[2]

Los datos de los estudios HAVEN respaldaron las aprobaciones de Hemlibra para tratar a personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 90 países de todo el mundo y para personas sin inhibidores del factor VIII en más de 80 países de todo el mundo, incluidos Estados Unidos, la Unión Europea y Japón. Desde su aprobación inicial hace más de tres años, 8.200 personas han recibido Hemlibra en todo el mundo, y en Estados Unidos es ahora el tratamiento preventivo (profiláctico) más prescrito para la hemofilia A.

Sobre el programa de desarrollo clínico de Hemlibra

Hemlibra se ha estudiado en uno de los mayores programas de desarrollo clínico en hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, incluidos ocho estudios de fase III. En él, se evalúa la eficacia y la seguridad del fármaco y su potencial para ayudar a superar los actuales retos clínicos en el tratamiento de la hemofilia A, incluidos los efectos de corta duración de los tratamientos existentes, el desarrollo de inhibidores del factor VIII y la necesidad frecuente de un acceso venoso. Los resultados de los estudios HAVEN 1 y HAVEN 2 apoyaron la aprobación de Hemlibra para personas con hemofilia A (deficiencia congénita de factor VIII) con inhibidores de factor VIII. Estos datos, así como los resultados de los estudios HAVEN 3 y HAVEN 4, apoyaron la aprobación de Hemlibra para personas con hemofilia A (deficiencia congénita de factor VIII) sin inhibidores de factor VIII. Otros estudios adicionales, HAVEN 5, HAVEN 6, HAVEN 7 y STASEY, reflejan el compromiso continuo de Roche de seguir monitorizando la seguridad y eficacia de Hemlibra y de abordar las necesidades no satisfechas de las personas con hemofilia A.

Acerca de Hemlibra® (Emicizumab).

Hemlibra® es un anticuerpo monoclonal biespecífico diseñado para posibilitar la asociación de los factores IXa y X, proteínas necesarias para la activación natural de la cascada de la coagulación, y restablecer el proceso de la coagulación sanguínea en pacientes con hemofilia A. Hemlibra® es un tratamiento profiláctico (preventivo) que se puede administrar por inyección bajo la piel (por vía subcutánea) una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas después de una dosis inicial de una vez por semana durante las primeras cuatro semanas). Fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo desarrollado conjuntamente por Chugai, Roche y Genentech. En Estados Unidos se comercializa como Hemlibra® (Emicizumab-kxwh) por Genentech, con kxwh como sufijo designado de acuerdo con la Guía para la Industria de Nomenclatura No patentada de Productos Biológicos emitida por la FDA.

Acerca de la Hemofilia A.

La hemofilia A es un grave trastorno genético que se produce cuando la sangre no coagula adecuadamente, causando hemorragias incontroladas y, con frecuencia, espontáneas. Afecta a cerca de 320.000 personas en todo el mundo[3],[4] y aproximadamente el 50-60% sufre una forma grave de hemofilia.[5] Los afectados no tienen suficiente cantidad de la proteína de coagulación llamada factor VIII. En una persona sana, cuando ocurre una hemorragia, el factor VIII se encarga de reunir los factores de coagulación IXa y X, que es un paso clave en la formación de un coágulo de sangre para ayudar a detener la hemorragia. Dependiendo de la gravedad de su trastorno, las personas con hemofilia A pueden sangrar con frecuencia, especialmente en sus articulaciones o músculos.3 Estas hemorragias pueden representar un problema de salud importante, ya que a menudo causan dolor y pueden provocar inflamación crónica, deformidad, movilidad reducida y daño articular a largo plazo.[6] Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores del factor VIII a las terapias de reemplazo.[7] Los inhibidores son anticuerpos desarrollados por el sistema inmune del cuerpo que se unen y bloquean la eficacia del factor VIII[8] de la terapia de reemplazo, haciendo muy difícil o, incluso, imposible, obtener un nivel suficiente de la proteína factor VIII para controlar la hemorragia.

Roche en hematología

Roche lleva más de 20 años desarrollando medicamentos para personas con enfermedades sanguíneas malignas y no malignas; su experiencia y conocimientos en esta área terapéutica son muy profundos. En la actualidad, centra todos sus esfuerzos en ofrecer opciones de tratamiento innovadoras a los pacientes en una amplia gama de enfermedades hematológicas. Entre sus medicamentos aprobados se encuentran MabThera®/Rituxan® (rituximab), Gazyva®/Gazyvaro® (obinutuzumab), Polivy® (polatuzumab vedotin), Venclexta®/Venclyxto® (venetoclax) en colaboración con AbbVie, y Hemlibra® (emicizumab). Su cartera de medicamentos en investigación en el ámbito de la hematología incluye anticuerpos bispecíficos que comprometen las células T, glofitamab y mosunetuzumab, dirigidos tanto a CD20 como a CD3, y cevostamab, dirigido tanto a FcRH5 como a CD3; Tecentriq® (atezolizumab), un anticuerpo monoclonal diseñado para unirse a PD-L1; y crovalimab, un anticuerpo anti-C5 diseñado para optimizar la inhibición del complemento. Su experiencia científica, combinada con la amplitud de su cartera de productos y proyectos, también ofrece una oportunidad única para desarrollar regímenes de combinación que tienen como objetivo mejorar aún más la vida de los pacientes.

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por décimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida. El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2018, daba empleo a más de 94 000 personas, invirtió 11.000 millones de CHF en I+D (investigación y desarrollo) y sus ventas alcanzaron la cifra de 56.800 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com.